幹細胞の研究や治療に応用することにおけて日本は世界をリードしています。ごく最近5月21日に国立成育医療研究センター（東京都）は、胚性幹細胞（ES細胞）から作製した肝細胞を生まれつき肝臓病だった赤ちゃんに移植する臨床治験に成功したと発表した。この治験は世界で初めて実施し成功した。

当センターによると、赤ちゃんは遺伝性難病に苦しんで、肝臓がアンモニアを分解できないため息苦、痙攣などの症状が出た。この病の発症割合は約1/44.000。2019年10月生後2日目に症状が出現した。安全に肝臓を移植するため体重６キログラムに成長するまで2～5か月間を待機しなければならなかった。

そこで、当センターは肝移植が可能になるまで架け橋として胚細胞を用いていた。生後6日目や8日目に臍動脈を通して赤ちゃんの体内に、ES細胞から作製した肝細胞1億9千万個を投与した。2019年12月に安定した状態で一時的に退院し、5か月後に肝臓を全切除術を行い、父親をドナーとする生体肝移植術を実施した。現在赤ちゃんは退院し、拒絶反応の観察を受けている。

一方、当センターは東京大学、横浜大学の研究チームと組んで２０２１年に移植できるように人工多能性幹細胞 (IPS)からヒトのミニ肝臓(iPSC肝芽)を製造する計画を立ってる。

以前2月に京都大学の科学者らは、IPS幹細胞を使用し、パーキンソン病の患者を治療する臨床試験を行った。結果としてパーキンソン病の改善が見れれることが分かった。